1500万元一支，史上最贵药遭FDA部分叫停

zhaorong · 发表于新闻资讯 2019-10-31 15:50:08


	本帖最后由 zhaorong 于 2019-10-31 15:51 编辑北京时间：10月31日消息 10月30日美国制药商诺华表示因一项动物实验引发安全担忧FDA部分暂停了该公司对Zolgensma药物的临床试验受此消息影响诺华股价下跌1%。基因疗法Zolgensma于今年5月获得FDA批准上市定价高达210万美元（约合人民币1478万元）是“全球最昂贵药物” 该药用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩患者这是最严重的SMA类型且是一种导致婴儿死亡的基因病因该产品是一种针对SMA病因的基于腺相关病毒载体的基因疗法该载体将人SMN基因的全功能拷贝靶向递送到运动神经元细胞中通过静脉注射一次Zolgensma可导致SMN蛋白在儿童运动神经元中表达从而改善肌肉运动和功能并提高SMA患儿的存活期给药剂量是基于患者的体重来给药。据悉Zolgensma上市之前申请的定价是在100-500W美元之间最后定为210W美元由于价格太贵药厂还提供了分期5年支付的方式每年需要支付42.5W美元。上个月比利时一名9个月大的幼童因患此病危及生命家人众筹凑齐千万药物治疗费。据悉此次叫停基于一项小型动物实验结果即Zolgensma可致背根神经节（DRG）单核细胞炎症有时伴有神经元的退化或丢失诺华表示目前动物实验中观察到的DRG炎症临床意义尚不清楚且之前的动物研究也并未发现这种情况不过该临床试验暂停不影响已上市的Zolgensma或是其静脉给药(IV)的临床试验叫停的临床实验是向较大年龄儿童鞘内给药（intrathecal）的实验。停止临床试验对诺华公司将Zolgensma的使用范围扩大到老年SMA患者的努力是一个打击百健公司的Spinraza治疗已被批准用于老年SMA患者罗氏（RHHBY）有望在明年获得其自家SMA治疗的批准诺华表示正在与FDA合作解决安全性问题并恢复Zolgensma临床试验。

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